医学知识讲座 15： 药物承载医学的解决方法（下）
在上篇我们提到药是医学解决方案的物质载体，还有何为好药。那么药是如何反映不同年代的医学认知水平的呢？我们将在本文中一一解答。
药反映医学认知水平
只有医学整体认知水平提高了，才可能交付出更好的载体，也就是好药。这就是关于药的第二个层面。每一种药，都代表了不同年代的认知水平。在认知水平低下的年代，人类只能靠偶然来发现药。实际上，咱们吃的很多药是意外所得。
比如“伟哥”，本是治疗心脏病的药，结果发现男病人吃了以后各个都“挺高兴”，原来它可以帮助勃起。所以，“伟哥”就用于治疗阳痿了。这个药物研发过程，就是某种物质和我们希望出现的解决方案偶然匹配上了。找到这个载体是意外所得。
后来，医学对于病的研究越来越深入，知道了病的机理，药物研发就变成了用已有的化学分子，一个一个去试，看看能不能找到合适的药。这虽然比偶然发现靠谱了一点，但这依然是一个认知水平相对低下的时代。
用这种方法研发新药的成功率低，耗时费力。更关键的是，用这种方法找到的药不精准，一个药通常可以影响很多机能。我们希望出现的作用就是治疗作用，不希望出现的是副作用。
还说“伟哥”，靠扩张血管来增加海绵体的供血，带来勃起。但它也同时扩张很多其它部位的血管，这样也就有了副作用。比如眼睛胀、头疼等等。
实际上，咱们吃的很多药是意外所得
整体认知水平提高，也就能交付出更好的药。因此，药物研发进入了一个新时代。在电影《我不是药神》的情节里提到一种病——慢性粒细胞性白血病。
以前，医学对于这个病的认知很粗浅，治疗只能靠普通的化疗药。化疗药会带来巨大的副作用：倦怠、乏力、脱发、恶心、呕吐、消瘦、器官功能损害。同时，治疗效果还不好，病人生存率很低。
那个年代，无论怎么监管生产过程，医生怎么调整用药，患者怎么配合，药物的有效性也不可能再改善，副作用也不可能再缩小了。
新的研发思路，让好药的出现成为可能。也就是先找这种病的发病机制，越精准越好，如果找到一个关键点就更好了。
到了1983年，医生们找到了这个关键点，也就是慢性粒细胞性白血病的罪魁祸首，是一段称为 BCR-Abl 的基因。这段基因合成的蛋白，不断地给细胞“乱发信号”，让细胞变成癌细胞。
到此，发病机制明确了，并且精准到了一个靶点。接下来，根据靶点设计出了专门的分子药物，它不仅稳准狠，而且减少了副作用。这个药就是格列卫，它带来了一个精准药物研发的新时代。
在它以前，只有不到30%的病人能够活过5年；有了格列卫，这一数字提高到了89%。5年之后，接近99%的病人可以达到完全缓解。
而且药物的副作用也大大降低了。服用这种药的病人甚至看不出任何异常，可以和正常人一样生活和工作。格列卫就是理想中的好药。
这就是关于药的第二个层面：不同水平的认知体系，一定会出现不同水平的载体。认知越来越精细，好药出现的可能性就越来越大。这是解决好药研发的最核心的思路。
认知提高保障药的安全有效
医学整体认知水平越来越深入，不仅可以造出好药，还可以让曾经的毒药救命。如果认知错误，好药也可以杀人。
这就是关于药的第三个层面。比如，潘金莲毒死武大郎的砒霜，它的化学名称是三氧化二砷。在所有人眼里，砒霜是毒药，可以害人。
但是，随着认知水平越来越深入，今天的医生用所谓的毒药——三氧化二砷，治疗某种类型的急性白血病。联合其他药物，可以将这种凶险、死亡率很高的白血病的5年无病生存率，提高至90%以上。
相反，如果不能提高认知水平，好药也可以害人。比如，现在治疗麻风病结节性红斑，还有多发性骨髓瘤这两种疑难病有一种药，叫做沙利度胺，也叫反应停。
如果认知错误，好药也可以杀人
但是，这个药在几十年前就是臭名远扬的“魔鬼”。它曾经造成了全球15000多名孩子畸形，造成的流产、早产、死胎更是不计其数。
这些畸形婴儿的胳膊、腿都很短，手和脚直接长在躯干上，就像海豹一样。所以也被称为“海豹儿”，沙利度胺致畸的“海豹儿”。
所有的医生和药物研究者，都把这件事看做药品安全的一个血淋淋的反面教材。但是客观地说，反应停这个药没错，错就错在那个认知水平低下的年代。
这个药就是用错了人，用错了适应症。它用在改善孕妇早孕反应上，所以好药成了杀人恶魔。所以，对于药安全性和有效性，法律监管只能保证它是一个“合格”的药。
但是，让药更安全、更有效、副作用更小，最终依靠的是整体医学认知水平的提高。
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